組み換えカイコで「リソソーム病」の治療薬を作りたい！
Reached the funding target!
皆様、私達のクラウドファンディング挑戦課題「組み換えカイコでリソソーム病の薬を作りたい！」に対し、ご支援をくださり、大変ありがとうございました。お陰様で、10/5に目標額100%を達成することができました。これで本研究プロジェクトを実施することができます。重ねてお礼申し上げます。
また最近、新たに農研機構が、より多くのヒトカテプシンA（酵素タンパク質）を繭に吐出する、複数のカイコ系統の作製に成功いたしました。そこで、これらの系統由来の繭の購入費も必要になりました。
私共の挑戦期間が20日残っていますことから、セカンドゴールとして、さらに皆様から50万円のご支援をいただきたいと存じます。是非とも、引き続き、皆様からのご支援をお願い申し上げます。
Comment from academist staff
新蚕業革命の実現を目指して
Ryosuke Shibato
遺伝子の突然変異が引き起こす「リソソーム病」
私たちの身体を構成する細胞の内部に、リソソームという小器官があるのをご存知でしょうか。リソソームの内部には、70種類ほどの加水分解酵素が含まれており、そこでは常に、生体分子の分解・代謝が営まれています。しかし、特定の酵素の遺伝子に突然変異が起こると、正常な酵素が細胞内部に作られなくなります。すると、いつもは分解されている生体分子が分解されず、リソソーム内部に生体分子が過剰に蓄積されることになります。その結果、臓器が正しく機能しなくなり、全身にさまざまな症状が現れてしまうのです。
たとえば、リソソーム病のひとつである「ポンペ病」では、リソソームで分解されなくなったグリコーゲンが肝臓や筋肉に蓄積し、肝臓の腫大や筋力の低下を引き起こします。リソソーム病の発生頻度は出生児1～10万人当たり1人程度ではありますが、決して見過ごすことのできない疾患であり、厚生労働省の特定疾患にも指定されています。
リソソーム病を治療せよ！
リソソーム病の有効な治療法はほとんどなく、1990年以前は不治の病とされてきました。最近では、バイオ医薬品の発展に伴い、組換えヒトリソソーム酵素製剤を点滴する治療法が一部の疾患に適用され、一定の成果を上げてきました。しかし、この酵素補充療法では、1人の患者さんを1年間治療するのに必要な酵素が約1グラムという少量であるにも関わらず、医療費は年間3～4千万円と高コストになってしまう現状です。組換えヒトリソソーム酵素製剤を、できるだけ低コストで、安全に、大量製造することはできないのでしょうか。そこで私が注目したのが、カイコです。
組み換えヒトリソソームの可能性
カイコは、唯一家畜化された昆虫で、明治時代の日本の養蚕業を支えました。2000年には、つくば・農業生物資源研究所の田村俊樹博士（当時）が組み換えカイコの作製技術を開発し、その後、もともと絹糸タンパクを大量生産する絹糸腺とよばれる器官で、比較的分子量の大きな有用タンパク遺伝子を大量発現する組み換えカイコ系統が作製されています。
私たちは、平成22～26年度の農水省プロジェクトにおいて、ヒトリソソーム酵素を大量発現する組み換えカイコの作製に成功しました。当面の目標は、日本人に多い遺伝病である「カテプシンA欠損症」の治療薬の開発です。これまでに、正常なヒトカテプシンAを絹糸腺でつくる組み換えカイコを作製し、患者さんの皮膚由来の線維芽細胞を用いた実験において、カイコ由来のヒトリソソーム酵素に治療効果があることを見出してきました。
Why we need your support
次のステップとして、組み換えカイコの繭からヒトリソソーム酵素を精製して、患者さんとよく似た症状を示す「カテプシンA欠損症モデルマウス」に対する治療効果を調べていきたいと考えています。しかし、組み換えカイコの繭（1,000個程度）やヒトリソソーム酵素精製のための試薬を購入する資金が不足しており、このままでは研究を進めていくことが困難です。そこで今回、クラウドファンディングに挑戦することを決意しました。
今回の研究が成功すれば、リソソーム病に苦しむ患者さんたちにお届けする、安全で、低コストな治療薬の実現に、一歩近づくことができます。まだまだ多くのハードルを越えなければなりませんが、日本発の組み換えカイコで生産するヒトリソソーム酵素で、より多くの患者さんたちの力になりたいと思い、研究を進めております。私たちの掲げる「新蚕業革命」、ぜひ一緒に実現させていきませんか？ご支援のほど、どうぞ宜しくお願いいたします。
Profile
伊藤孝司
Project timeline
| Date | Plans |
|---|---|
| 2016年08月 | クラウドファンディング挑戦 |
| 2016年12月 | 実験開始 |
| 2017年03月 | 学会発表＠日本薬学会 |
| 2017年06月 | 論文執筆 |
| 2017年08月 | 論文投稿 |
Pledge Rewards
研究報告レポートとカイコの画像（上記写真はサンプルです。）をご登録いただいたメールアドレスまでお送りいたします。今後とも研究の進展にぜひご注目ください。
研究報告レポート / オリジナルカイコ画像（1枚：電子版）
12 supporters are supporting with this reward. （No quantity limit）
カイコの画像をポストカードの大きさに印刷したものを3枚お送りいたします。私の一言コメントも添えておりますので、お楽しみにお待ちください。
ポストカード（3枚：コメント付き） / 研究報告レポート / オリジナルカイコ画像（1枚：電子版）
8 supporters are supporting with this reward. （No quantity limit）
胸元にカイコの成虫マークがプリントされたポロシャツ（ブラック）をお送りいたします。academist限定のポロシャツです。カラーはブラック限定ですので、S、M、L、LLよりサイズをお選びください。
カイコポロシャツ / ポストカード3枚（コメント付き） / 研究報告レポート / オリジナルカイコ画像（1枚：電子版）
26 supporters are supporting with this reward. （No quantity limit）
サイエンスカフェにご招待いたします。研究進捗から今後の展望まで丁寧に解説いたしますので、ぜひお越しください。2016年12月の土曜日に徳島で、2017年3月中旬に東京で開催いたします。
サイエンスカフェ参加チケット / ポストカード3枚（コメント付き） / 研究報告レポート / オリジナルカイコ画像（1枚：電子版）
13 supporters are supporting with this reward. （No quantity limit）
カラフルな空の切り繭（白色、黄色）をお送りいたします。20名様限定リターンですので、お早めにお申込みください。
カラフルな空の切り繭 / サイエンスカフェ参加チケット / ポストカード3枚（コメント付き） / 研究報告レポート / オリジナルカイコ画像（1枚：電子版）
4 supporters are supporting with this reward. （Limited to 20）
論文の謝辞に支援者の皆様のお名前を記載し、別刷をメールにてお送りいたします。お届けまでに少し時間はかかるかもしれませんが、末長く応援いただけると幸いです。
論文謝辞にお名前掲載 / カラフルな空の切り繭 / サイエンスカフェ参加チケット / ポストカード3枚（コメント付き） / 研究報告レポート / オリジナルカイコ画像（1枚：電子版）
6 supporters are supporting with this reward. （Limited to 7）
今回ご用意したリターンを全てお送りいたします。また、カイコに関する議論を行う時間を設けさせていただきます。徳島の場合は別途日程調整を、東京の場合にはサイエンスカフェの前後の時間帯でお願いいたします。
伊藤教授とのディスカッション権（1時間） / 論文謝辞にお名前掲載 / カラフルな空の切り繭 / サイエンスカフェ参加チケット / カイコポロシャツ / ポストカード3枚（コメント付き） / 研究報告レポート / オリジナルカイコ画像（1枚：電子版）
2 supporters are supporting with this reward. （Limited to 3）
SSL encryption communication is used in this Web site, and the informations filled out are safely transmitted.
研究報告レポート
12
supporters
back
（No quantity limit）
ポストカード3枚（コメント付き） and others
8
supporters
back
（No quantity limit）
カイコポロシャツ and others
26
supporters
back
（No quantity limit）
サイエンスカフェ参加チケット and others
13
supporters
back
（No quantity limit）
カラフルな空の切り繭 and others
4
supporters
back
（Limited to 20）
論文謝辞にお名前掲載 and others
6
supporters
back
（Limited to 7）
全部セット and others
2
supporters
back
（Limited to 3）
academist Prize 3rd adopted
