Challenge to develop a novel therapeutic drug for muscular dystrophy!

水林慶子様
このプロジェクト「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新型治療分子の動物試験をサポートするクラウドファンディング」に御参加頂き、またこの日本、全世界での新型コロナウイルスの蔓延がまだ収まっていない厳しい社会情勢の中、私財から貴重な御支援と頂いたばかりか、心強い応援コメントも頂きましたこと、心から感謝申し上げます。この度は、水林様からの「最後の一押し」を頂き、無事に4thゴール目標額を達成して、無事に終了することが出来ました。今までこちらをご支援なさっていた他の支援者の方々も安堵したと思います。頂いた御支援が「微力」のままで終わってしまうことは今まで御座いませんでしたし、それどころか、大きな木になる種を皆様から頂いたのだと信じております。御支援の大小は全く結果に関係御座いませんので、いつも感謝しか有りません。本当に有難うございました。クラファン終了直後から各方面に、このクラウドファンディングのチャレンジが無事に終わったことを伝え、今やっと纏まった時間が取れまして、お返事を書いております。御礼の返信が遅くなってしまい、申し訳ございません。
コメントでは、過分なる評価のお褒めの言葉を頂き、身に余る思いです。私も患者様の筋ジストロフィーの症状や先行薬のエクソン・スキッピング薬の効果、また病状がどの様に進行して行くのか、というのは公知の情報として「ある程度は」知っている積りでした。しかし今回、このクラファンで直に患者様のご家族と繋がり、患者様のご様子やお薬のこと、将来に掛ける想いなど、「血の通った、生きている情報」を直に聞くことが出来ました。それまでの私であったら、自分の治療薬の患者様への供給が始まっても、遠い何処かにいる難病の患者様に届いたことを知り、薬剤が「良く効いた」「あまり効かない」程度の薬理情報を聞くだけに留まっていたでしょう。しかし、患者様やそのご家族と繋がれたことで、地球上に住む「誰か」に薬剤が供給されるのではなく、日本に住む、こういったお名前の何歳の患者様に投与されることになるのだ、と現実的に思える様になったことです。これは今回、治療薬の開発ステージが、会ったことも顔も知らない患者様の培養細胞で効果を試験していた段階を超えて、色々な細胞や組織、器官で構成される個体で試験する、動物試験という重要な新たなフェースに達したことも関係しているのかも知れません。筋ジストロフィーの子供さんの治療に向かって一段進んだのは喜ばしいことです。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの様に、10万人に数人の発症率の希少疾患は患者数も少ないこと、治療法の開発も困難でコストも掛かることから、大手の製薬会社でも、自前で研究プロジェクトを立ち上げるまでして、治療薬を開発することは無くなって来ています。そういったこともあり、希少難病は、癌や生活習慣病の様な誰でも発症リスクのある疾患から取り残されてしまいがちです。これには、自分に発症リスクが無い病気なら、私には関係ないという社会的無関心とも多かれ少なかれ関係があると思います。
この問題は、つまり社会的無関心の問題ですが、これはこの日本社会の色々な部分で見られます。自分が問題を抱えている当事者で無かったら、自分はその問題の解決に関わらなくて良いという無関心です。この問題はこの十数年で社会的な格差が急速に進んだことで、その存在が顕著になりました。所得もある程の高いレベルで、豊かな暮らしをしている人々と所得が低く生活保護を受けなくてはいけない人々との間には、自力で回復するのに不可能な程の溝が形成される様になって来ました。大都市部では既に餓死する人も発生しています。これは一例ですが、この社会的無関心の問題は、いじめにせよ、貧困にせよ、自助努力ではどうしようもない、いわば不可抗力的な事情で陥った苦境の中にある人々を誰が救済するのか、という命題を提起します。国籍を持つその国の人間であればその政府機関がなるのか、その人が人間という種族に属するのであれば、誰彼となく、救済出来る人間が助けるのか。それとも、それはその人自身の問題なので、周囲の人間、政府機関には関係なく、罪や責任は問われないとして、無視するのか、ということです。この世界は、人間はこの問題で常に試されています。
「人間性」という言葉は最近では社会でデジタル化が急速に進んだせいか、あまり聞かれなくなって来ました。人間性、つまり人間を特徴づける性質の中には互いに協力し合い、互いに助け合い、そして特に苦境にある人を助けるというということも含まれていたと思います。これは相手のことを自分のこととして思いやる心、「共感」することが核になっています。これは対価に見合う利益を相手に要求して助けることではありません。この性質はお金などの交換システムが発明されるずっと前に既に、人間なら生まれながらに持っているものだからです。ですから、この行為は「自己犠牲」的な行為なのです。また人間性の中には「利己性」という性質もあると思います。「自己犠牲」とこの「利己性」は全く相容れないものです。我々は「自己犠牲」的な人間でしょうか、それとも「利己性」で常に行動している人間でしょうか。世界が全て利己的な人間だけで構成されていたら、誰かが世界で最も利己的な人間に決まる前に他の世界全ての人間は収奪され尽くされるか、大規模な戦争が起こって人類が滅んでしまうのは目に見えています。今の世界が、全ての人間が利己主義者である様な酷い状況でないにしても、それに近い状態であることには同意して頂けると思います。世界の富の大部分は、本当に極少数の一握りの人間が持っている状態で、いつ大規模な戦争が起こってもおかしくない状態ですから。
仰っていた誰一人取り残さない社会を形成する取り組みは本当に必要です。治療薬の無い難病の患者様にせよ、苦難の中にある人々をアシストする仕組みを作り、継続的に動かしていくことは、人間に根深く存在している「利己性」や「他者への社会的な無関心」と対立して行くことになるでしょう。ある進化生物学者の言う様に、我々の身体がバクテリアの様に、自分のコピーを出来るだけ多く造る様に指令している遺伝子の乗り物に過ぎないのであれば、我々人間は他者を滅ぼしてまで、自分の利益・居住スペースを可能な限り追い求めるバクテリア並みの生物で、他者の為に自分を犠牲にする行為など生まれながらに出来ないのでしょうか？
私は人間の本当の強さと言うのは、実は弱さにある、と思います。人間の弱さを人間が認め、それを受容して来たからこそ、今の世界が滅んでおらず、まだ存在しているのだと考えます。人間の弱さとは、機械やシステムの脆弱性とは異なり、それが存在することで、人間の強さが維持されるのです。私たちの人間の社会に守るべき人々助けるべき人々が与えられることで、その大事な人達をカバーすることで、私たちも弱くなった時に、初めて自分の弱さを自覚します。ですから社会に取り残されている人々が弱いとか強いとかの問題なのではありません。全ての人がスーパーマンでは無いのです。全ての人は例外なく人生で苦難に遭遇します。それは自分で選べません。それはあくまで程度の問題で、その人がその苦難に耐えられなかったのは、その人が弱かったと言う問題では無いからです。それが自分に起こっていなかっただけで、自分だったら耐えられると言う保証はないのです。人は全て弱さを抱え、本当は皆弱いのです。自分に弱さを持っていることを認めている人は謙遜で、逆に同じ境遇の人に共感し、思いやることが出来ます。そうやってお互いに相互にカバーし合って、強靭な社会が出来上がるのです。人の弱さを弱点と考えている社会が強いのは上層の部分だけです。
ですから、難病に苦しむ人々、苦難に遭っている人々、助けを求めている人々から始めましょう。これが無駄になることは決してありません。
より良き世を創るのが人の務めだと信じております。水林様のご活動が実を結ぶことを願っております。ますますのご活躍を期待しております。どうか、私どもの筋ジストロフィーの患者様への治療薬開発やご家族への支援についてもお祈り下さい。この度のクラウドファンディングでは本当に有難うございました。何卒、今後とも宜しくお願い申し上げます！

矢野隆光

SHO様、今回の「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する治療分子の動物試験」をサポートする為のクラウドファンディングに御参加頂き、サポーターとなって、御支援はもとより応援コメントをこのプロジェクトページに残して下さいまして、本当に有り難うございます。当初の筋ジストロフィーマウスを使った実験は最小限のもので、十分な幅の実験データを得られないということもあり、予算編成で難儀しておりました。この為、目標額を100万円に定め、実験自体をそれに合わせて縮小したりすることも検討しておりました。しかし、多くのプロジェクトに共感して下さった人々、患者様の御家族などの豊かな御理解とご支援を頂くことが出来て、1stゴールから順次、2nd、３rdと皆様と心を一つにクリアして行くことが出来ました。そして先ほど、4thゴールまで皆様の想いが到達することが出来ました。本当にここまで私と歩んで下さり、有り難うございます。これからが本当の勝負ですが、しっかりと歩んで行きたいと思っております。これが上手くいけば、次は臨床試験が視野に入って来ます。どうか、良いデータが取得出来ますよう、お祈りください。ここまで来れたのは、皆様の筋ジストロフィーの患者様を救いたいと想いの強さの勝利です。どうか、これからも私たちを宜しくお願い申し上げます！

k.n様、今回のクラウドファンディングに、我が子への想いを込めた尊い御支援と応援のコメントを下さり、本当に有難うございました。その御心を受け止めて、書いております。ご返信が大変遅れまして、申し訳ございませんでした。こういったコメントに対して、しっかりと書かせて頂く為に、お時間を頂いておりました。ご心配をお掛けして申し訳なく思っております。他のコメントの方にも返信で触れましたが、私は、患者様やその御家族とは直接お会いすることや、お話することなど、しない方が良いのではないか、と思ったことも、正直、有りました。自分自身に自信が無かったからです。今回のクラウドファンディングでは、色々な形で筋ジストロフィーの患者様と繋がっている方々、ご家族が多かったのですが、その様な方々やご当事者の患者様ともネットを介して直にお話する機会が与えられました。そして患者様の本当の状態のことなどについても、知ることが出来ました。今までの様に実験室で人知れず、密かに実験をしている環境が続いていたとすれば、全くネットでの関係機関からの公知情報のみで、患者様の姿（イメージ）を形づくっていたことでしょう。御家族の方からの貴重なご意見や想いを知ることで、私も、もっと患者様の置かれた現場を知ることが、製薬化に掛ける想いを御家族とリエゾンし、強い決意に変えることが出来ると感じました。私も自分の人生を筋ジストロフィーの患者様に捧げる覚悟は有ります。ですが、創薬プロジェクトというのは、最後には巨大プロジェクトになります。そういった意味で、患者様や御家族を知らず、プロジェクトだけが機械的に進行して行くのは、人の想いや愛や熱意などがなおざりにならないか心配だったのです。地球を覆うネットの無機的なデジタルの世界で、やり取りされる生身の人間の正や負の感情が入り混じったデジタル信号はまるで、ロボットの体内に張り巡られた小さな金属パイプに流れる人の血液の様に思われます。創薬プロジェクトも感情が入らない実験データと冷徹な計算が入ったビジネスの側面も有ります。しかし、創薬とは元々は治療法のない病気に苦しむ人の為に新たな治療薬を創るという作業の筈です。そこには病気の子供さんを助けたいという親の気持ち、また大切な人をどうしても救いたいという熱意が込められています。想いや情だけでは新しい治療薬は作れません。しかし、その人を救いたいという想いがなければ、無慈悲な実験データや計算尽くしのビジネスだけのプロジェクトの意味はないのです。この点が理解するのが難しいところです。わたし達（私）は人を助ける目的で会社を立ち上げ、また創薬プロジェクトも立ち上げました。目的がビジネスでお金を儲ける為であったら、リスクも少なく、もっと手っ取り早くお金になる他の高額ビジネスもあることでしょう。どうして自分を犠牲にしてまですることがあるでしょうか。自分の人生の欲望の為だけにやっているのであれば、やりたい放題なのではないでしょうか。私はこう思います。人間が地上で生きているその時間は本当に限り有り、出来ることも多くはないでしょう。その貴重な時間を誰の為に使うのか、それがその時間の価値を決めるのだと。難病患者様の未来、生き甲斐に溢れた人生をバイオテクノロジーで取り戻すことが私のミッションであり、これは私個人のライフワークでもあります。それは今でも、どんな会社の発展ステージになっても変わりはありません。人は皆、何か自分に出来ることを他者に与える為に生まれて来ます。それはある人にとっては歌を歌うことかも知れないし、病人を介護することかも知れない。その人にしか出来ないことが必ずこの世には存在し、それを誰かの人生に与えること、それが世界を変えるのです。クラウドファンディング最終日ですが、何卒、今後とも、宜しくお願い申し上げます。

mi様、今回の「筋ジストロフィーに対する治療分子動物試験をサポートするクラウドファンディング」にご参加頂きまして、本当に嬉しく、また優しい御言葉を掛けて頂き、本当に有難うございます。お返事の方、直ぐにと思っておりましたが、色々と考えさせられることもございまして、お時間を頂きました。返信が大変遅くなってしまい、申し訳ございません。mi様はデュシェンヌ型筋ジストロフィーのご当事者、患者様なのですね。「微力」と仰っておりますが、全くその様なことはございません。寧ろ、私とこの様な形で繋がってくださり、またプロジェクトパージに応援コメントを残して下さったばかりか、プロジェクトに豊かな御理解とご支援を直接頂いたことは、私には本当に恐縮すぎることでしたので、お時間を頂き、しっかりと書かせて頂くことに致しました。すぐに返信を送れずに本当に申し訳ありませんでした。ご自身はまだ、軽症な部類とのこと、安堵しました。このクラウドファンディングを始めて、様々な方にこの病気を知って頂きたいと、また御支援を頂きたいと、TwitterやFacebookのアカウントを開設し、人々に呼び掛け始めました。私もこの様に全く知らない不特定多数の方と接する機会は、これまで経験も殆ど無く、正直、心配でした。その中には筋ジストロフィー患者様のご家族の方や患者様ご自身がいらっしゃいました。私といえば、自分の専門の仕事に関しては自信を持っているのですが、自分自身に関しては本当に自信が無く、これからも裏方として出来れば患者様やご家族の方にお会いしない方良いだろうと、思っておりました。実際にお会いして、自分にがっかりされることを心配していたのです。しかし、これまで、デュシェンヌ型筋ジストロフィーと言う病気を何とか治療する為に今まで研究活動をして来ましたが、実験室で相手にしていたのは、大腸菌の精製した細胞成分とか、がん細胞とかいった、筋ジストロフィー患者様とは、かなり遠く思われたものでした。しかしながら、大腸菌にせよ、がん細胞にせよ、遺伝子の基本的なシステムは大腸菌からヒト細胞まで普遍的ですから、治療分子の実験では、まずそれらの単純な遺伝子システムで私の治療分子が正常に動作するかを調べなくてはなりませんでした。これらでの実験で、動作確認が終わり、いよいよデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者様の細胞で実験をすることになりました。その時は私は、これで少し患者様に近づいたかなと思いました。民間のベンチャー企業が筋ジストロフィー患者様の細胞を日本で入手するのは困難でしたから、アメリカにある医学生物学研究所の細胞バンクから複雑な手続きをして提供して頂きました。その細胞を提供して下さった患者様は僅か６歳でした。実際にお会いしたことも、顔写真すら見たこともない、患者様の子供さんの体から取られた細胞をプラスティック製のプレートの中で、何日も人工の栄養成分の入った液体を入れて育てていくというのは、また時に一日何時間も一緒に同じ部屋で過ごしているのは、何か不思議な感じがしました。しかし、これで患者様のベッドサイドまで近くなったという、心の距離と言いますが、それが埋まって来た様に思いました。自分は密かにこっそりと治療法開発に関わる仕事をさせて頂きながら、治療分子の方は患者様ベッドサイドまで行ってもらい、自分自身は患者様を陰から見守ろうと思っておりました。しかし、今回のクラウドファンディングでは、直にご当事者のmi様とこのように言葉を交わし、患者様のご家族とは筋ジストロフィー息子さんのことでご相談を受けたりと、ネットを介してではありますが、接する機会が与えられました。このことを通じて私も少し、患者様やその関係者にお会いする自信が持てました。私に会ったら、がっかりさせてしまうかも知れない、やはり表には出ずに、活動しよう、そうとした想いも変わって来たのです。患者様が自分の足で立ち上がり、歩き、そして願いが叶うならば、駆けて行く姿をこの目でご家族と一緒に見たい、いや、それが現実になる日、Xデーには、患者様とご家族と共に、その場所にいなくてはいけないのだ、という想いに変わりました。この様な素晴らしいこと、喜びを是非、出来るだけ多くの人達を分かち合いたい。そういった希望が心に芽生えて来たからです。是非、その日を一緒に迎えましょう。今日はその日のためのクラウドファンディングの最終日です。何卒、今後とも、宜しくお願い申し上げます。お会いする日を楽しみにしております！

佐藤雅司様、この度は、コメントと共に貴重な支援を下さり、誠に感謝致します。この様な励ましの応援のコメントはプロジェクトに対する熱意の維持に欠かせません。新薬を創るという壮大なプロジェクトは感情論だけでは進まないとはよく言われます。しかし、全ての発端は、患者様が自分の足で歩き、我慢や忍耐の中の生活から解放されて、自由に活動し、社会の必要欠くべからざる存在として、与えられている大きな才能を開花させることで、我々と共に良き世を創るのに貢献する喜び分かち合うことを、私を含めた人々が願ったことに始まります。この理念にはどれ程の患者様への熱意・熱情が込められているでしょうか。珍しい病気の為に治療薬がないという理由で、不安と忍耐の時間を過ごすのに人生が強いられるのは、その患者様サイドに何らかの過失が有ったとか、その行ないが悪かったとか、それらには全く関係がなく、患者様側には全く何の責任も有りません。寧ろ、非常に不条理のことの様に私の目には映ります。ましてや因果論云々をこのことに持ち込むのは、言われもないことです。我々の社会が難病の患者様を、その様に考えているのなら、我々の社会は大きな損失を被っている可能性があります。現在では、遺伝性の難病も治療可能になって来ました。それまでは、不可能だったのです。ですから、どうしようもないこととして、そのことを何とか受容し自分達を納得させる為に、何が悪かったから、こう言う結果になった、という様な、迷信に近い因果論を患者様やそのご家族にこの社会は当てはめることをずっと行って来ました。科学や数学、統計学が成熟した現在でさえ、怪しいことに説明を求める人々がいます。私は科学者です。決して統計学的に見て治療効果も怪しい、何かの水や何か神秘的な果実のエキスで、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療を使用としているのではありません。そうでなかったら、こんなに苦労せずに済んだでしょう。世の中には、自分が医師だと言う理由で、自分の医師の裁量権だけで、倫理委員会の裁定も動物を使った安全性試験・毒性試験、また人体を使った臨床試験（治験）も全てすっ飛ばして、難病のミトコンドリア病の息子さんに未承認の我々の開発した化合物を一か八かで打とうと計画した、とんでもない人がいます。実際にその様な人に私はお会いしました。難病の息子さんを何としても助けたい、と言うお父様の切実なお気持ちは分からなくもないです。しかし、もしこの治療でこの息子さんが亡くなったら殺人罪です。投与したその化合物が適切な容量で、治療効果が有ったとしても、我々は二度と、この化合物を新薬にすることは出来なくなります。たとい、この化合物の投与量がたまたま最適量で（致死量ではなく）、化合物に治療効果があり、ミトコンドリア病の息子さんが少しでも状態が良くなったとしても、化合物の代謝データ、安全性のデータ、毒性のデータ、致死量のデータがない為（製薬化に必要な全てのステップすっ飛ばしている為です）、他の患者様には使えません。マスコミに叩かれて、私も私の会社も駄目になり、折角基礎研究を終わっても、動物試験に行けそうな段階で、全て終わったでしょう。投与すれば、可能性として彼の息子さんの状態はほんの少し良くなったかも知れません。しかし、そういったケースであっても、新薬を待ち望んでいる他のミトコンドリア病の患者様に続かず、新薬を創ることが出来ず、利益を受けるのは彼の息子さん、たった一人で全ては終わったでしょう。私達はこのことが起こる前に、皆で専門家に相談し、医師に独断での裁量による超早期治療は不可能であることを聞き、ちゃんとした製薬ルートに戻すことに決しました。本当に情だけでは、人は助けられないと実感しました。それどころか、万が一、それを実行して、死亡事故などあれば、他の患者様が治る全ての機会を奪うことになっていたかも知れないのです。恐ろしいことです。我が息子でも、他の難病の患者様でも助ける為であれば、何をしても許されるのではありません。身内の誰かが重度の肝硬変で、もう持たないと言うとき、どうしても身内を助けたいからと、他の健康な人を誘拐し殺害し、健康な肝臓を身内に移植し、それで助かった、で許されますか。新薬を創るには、ちゃんとした製薬ルートがあります。細胞を使った基礎実験、そうして動物試験（ADMETxを調べます）と進み、有効性・安全性を確保出来たら、いよいよ、数億から数十億円の費用が掛かる治験です。治験でフェイズ1、フェイズ２、フェイズ３と進み、臨床POC（Proof Of Concept）がPMDAで承認されたら、やっと製薬化になります。これらは無駄に時間を掛けているのではありません。全ての保険が使えるお薬はこのステップを通って来て、厳しい審査を耐えて来ています。それをしてないのは保険も効かない効果も怪しい高額医療品だけです。それらを日常的にやっている彼らにすれば、なぜ莫大な費用、時間、人員、専門知識を使ってわざわざ製薬ルートを通すのか、全く理解出来ないでしょう。もう一度言いますが、人を助けたいと言う漠然とした情では、新薬は創れません。その感情だけが上述の様に暴走すれば、全てを破壊するのです。
2-3年以内に自分の難病のミトコンドリア病の息子の為に新薬を作れ、と言って、数千万円のお金を渡されても、それはその人の利益にはなりますが、社会全体の為にはなりません。寧ろその様な事は製薬ステップを歪め、新薬までの道のりを遠くします。創薬とはその様な、個人の自分勝手な小さなスケールのプロジェクトではないのです。皆様には新薬を創ると聞くと実験室の白衣を着た研究者を思い浮かべる方もいると思います。しかし、それはプロジェクトの一端を垣間見ただけです。ベンチャーキャピタルと話し合い資金を調達するCFO、製薬会社との折衝をし、どの時点で特許のライセンスをどうするかを話し合う専門家、動物試験・臨床試験のサポートを行うCROを引っ張ってくる人、厚生労働省に掛け合ってくれる人、文系理系問わず、様々な数えきれない人々が協力しあって、何年間の試験・審査を経て、やっと一つの新薬ができるのです。今回のクラウドファンディングを通じて、製薬化の数あるステップの動物試験、それも小規模の筋ジストロフィーマウスを使った初期の動物試験に多くのサポーターの皆様が参加しました。治験の様に何億も掛からない実験ですが、筋ジストロフィーには既に先行薬がある為、それを踏襲しながら、行くことで、費用も大分抑えられたのです。難病治療薬も近年では、薬事法の改正で、緊急性の高いものから審査期間を早期で終わらせることが出来る様になりました。それは決して前述の様な手抜きに近いすっ飛ばしではありません。会社間の契約書、法律を守ってこそ、安全で有効性のある新薬が出来る事を分かって欲しいのです。長くなりました。どうか、今後とも筋ジス創薬へのご理解とご協力を、宜しくお願い申し上げます。

H.N様、私と同じ夢(ビジョン)を分かち合って下さって本当に嬉しいです。コロナ禍の中、このプロジェクトに支援の為の貴重なお金を分け与えて下さったこと、本当に有難うございます。ご返信が遅れてしまって申し訳ありません。治療分子の製薬化（新薬にすることに）に必要な特許関係の仕事で処理しなくてはいけないことがあって、すぐにお返事を書きたかったのですが、しっかり書く為にお時間を頂きました。私のTwitterにも上げましたが、フランスのSF小説家のジュール・ヴェルヌはこう言いました「人間が想像できることは、人間が必ず実現できる」。現在の治療薬では、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者様が自分の足で走ることなどとても出来ません。しかし、私はそうは思いません。それは不可能ではなくて、時間の問題だと言うことです。創薬科学周辺のテクノロジーの進歩が著しいので、一昔前には、治療不能だった神経筋難病も治る様になって来ました。ここ数年ぐらいのことです。特に脊髄性筋萎縮症の治療薬スピンラザ（ヌシネルセン）の登場は衝撃的でした。それまでの一般的な治療薬とは比較にならない劇的な効果があったのです。これは一例ですが、これからもこの様な画期的な治療薬は開発されて行くでしょう。思えば、アメリカのノースカロライナ州キティーホークで最初のエンジン付きの飛行機ライトフライヤー号が有人動力飛行に成功したのは1903年のことです。この飛行機は精々100メートルも飛べば良い方だったのです。当時は熱気球などが発明されておりましたが、飛行機に必要な理論も不十分で、空気より重い飛行機を大気中で飛ばすのは非常に難しいと考えられていました。それから約120年後の今日、地球の空ではいつも何処かではジェット推進の飛行機が大陸間を飛んでいて、チケットを買うことが出来れば誰でも数時間で水平線の向こうに行き、戻って来られます。120年前の人々には現在のこの未来を想像出来たでしょうか。テクノロジーは、一旦大きな技術的な障壁を突破することさえ出来れば、その技術は比較的短い期間で洗練された高度なテクノロジーになるという性質を持っています。技術の理論的な難問（ハードプロブレム）が解決され、テクノロジーの発達を阻んでいた障壁を突破すること（ブレイクスルー）が発生すると、それまでとは比較にならないレベルの技術まで進歩します（人が技術レベルをその知性によって意図的に高めることなので、自己組織化する現象を伴う「進化」とは異なります）。やっと命を維持出来る程度の治療薬しか無かったのに、数年後には自立歩行が可能な新薬が、また暫くすれば本当に患者様が走ることが出来るものが生み出されると思います。それは、何十年先の遠い未来の話ではない。私はそれを信じています。筋ジストロフィーの患者様がベッドから起き上がり、自分の足で立って歩き出し、そして速度を上げて駆けて行く、何と素晴らしい光景でしょうか。まさにその日が私のXデーです。私もその日に向かって研究開発と製薬化を進めて行きます。その日は必ず来ます。そう遠くない未来に。皆様と共にその日を迎え、患者様のその姿を見ることが出来、共に喜びを分かち合う日を迎えたいと思います。その日を信じて、希望を持って進んでいきましょう。今後とも、応援を宜しくお願い申し上げます！

たくちゃん様、この度はこの「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新型治療分子の動物試験」クラウドファンディング支援プロジェクトに御参加頂き、本当に有難うございます。貴重な私財からのご寄付と応援コメントを頂き、心からの感謝を申し上げます。このページに残した「記事を読むだけで救われる想い」とのこと、また心から応援している、とのこと、私も同時にそれらのコメントに救われております。御子息が筋ジストロフィーとのこと、さぞかし一日千秋の想いで治療薬が届くことを待っておられることでしょう。私達も1日も早く患者様に届け、と頑張っています。我々もベンチャーキャピタル（投資会社）からの大型の資金投入前の段階で、筋ジス動物試験の費用を何とかする為に今回、クラウドファンディングに挑戦しました。皆様のお陰で第一目標額の100万円を超えて、現在、￥1,335,000も集まりました。本当に心から感謝致します。第一段階として、開発した治療分子の筋ジスマウスでの治療効果を幅広く解析し、次の段階での代謝や毒性などの試験に繋げることが直近の目標です。それで有効性・安全性が確認されれば、ヒトを使った臨床試験、つまり「治験」に進みます。難病の患者様に十分なOQL(生活の質)を与えるだけの治療効果を持つ治療効果を持つ、全く新しい作用で働く新薬を創出し、難病の患者様に生きがいや生きる意味を見出せる社会生活を可能にすること、それを最重要ミッションとして、会社が組織され、立ち上がったのは４年余り前です。元はと言えば、私は大学所属の一人の基礎研究者に過ぎす、大学、大学院と進み、東京都の小平市にある国立精神・神経医療研究センター神経研究所が博士号取得後の最初の職場で、それ以降、ずっと大学の研究室で働き続けました。ですから大学生・大学院生時代、それ以降も、朝起きれば大学に行き又帰って来たりした一見大学生の時と変わらぬ生活をしていたようなものです。大学または大学院を出てすぐに企業に就職したら、また今とは違った人生だったかも知れません。筋ジストロフィーを治療出来る可能性が有る治療分子を本物の新薬にする為に、友人達と会社を立ち上げましたが、その前も、その後も、順調な時も有れば大変な時も有りました。難病とは「難しい病」と書くように、治療薬の開発は実際に難しいことが多いのです。難病は希少疾患であるので患者数も少なく研究者も少ないので、疾患の治療法開発に必要な情報量が不足しています。私も人生最初の研究テーマとして実験を始めたミトコンドリア病のメラスは、ミトコンドリア病の中では最も研究が進んでいるとされていたのにも関わらず、私が知りたいと思っていた情報について記載した論文などの文献資料は、当時殆ど皆無でした。一体どこから手を付けて良いのか、全く手探りの状態でした。こんな調子でしたらから、最初に私が書いた論文は本当に「難産」でした。たった一報の成果を出すのにどの位の研究機関を回ったでしょうか。どのくらい多くの他の研究者の論文を読みこなしたのか、分かりません。追い打ちを掛けるように、国立大学の法人化も始まり、研究者も何年も同じ研究テーマを同じ研究室でずっと実験することも出来なくなりました。まだ大学院生の時代は、まだ大学に授業料を払っている学生のお客様ですから、ある程度、大学所属での身分も守られ、まだ良かった方です。独立した研究員になって、任期が切れると自分の研究テーマが出来る場所を求めて、自分の難病の研究テーマで研究をさせてくれる大学や研究機関に探して採用をお願いに行きました。難病という特殊な研究テーマで研究出来る場所も限られます。大人しく所属する研究室のボスが用意してくれた、そこの研究室で実験可能で、すぐにデータが出て論文に出来そうな研究テーマなら沢山論文も増やせて、こんなに苦労することもなかったかも知れない、今正直そう思います。実績も少なくただ何かのアイディアを持っているだけの、無名の若手の研究者が、良い結果を出せるかも分からない未開拓の難病の研究に着手するのは、それなりに、その後の研究人生に対しては、リスクが有るのです。しかし自己責任だったとは言え、自分の研究テーマで長年に渡り研究を続けられたのは、私は幸運だったと思います。長い大学アカデミアの生活で分かったことは、大学で新薬の元になる治療物質の基礎研究することと、それを人体に投与出来る新薬として製薬化、つまり産業化することとは全く違う活動だということです。新薬とは「製品」なのです。製品は商品として厳しい品質管理を受けて製造されるものです。欠陥や瑕疵が許されないのです。大学であれば、10回中５-6回動けば良いようなプロトタイプ程度の完成度でも構わないのかも知れませんが、製品であれば100%に近い確率で常に正常に作動しなければ、使えません。そのような訳で皆苦労しています。製薬化が始まる段階については、色々と意見があるかも知れませんが、培養患者細胞を細胞レベルでの実験が終わった頃の動物試験からだと思います。動物試験、つまり非臨床試験（前臨床試験）関して言えば、使う薬物の量も桁違いになりますし、調べるのも単層の培養細胞レベルから組織、臓器レベルに格上げされます。動物試験は培養細胞の単なるスケールアップ実験ではありません。動物試験の費用も、どこまで調べるのかによって色々料金プランがあり、動物試験に特化した専門に受託でやってくれるプロの会社すら有ります。動物試験で良い結果を出せれば、ヒトでの臨床試験に行ける目処がある程度立ちますので、ベンチャーキャピタルなどから会社の運営資金・研究資金などの大型投資を受ける可能性も出て来ます。これらの資金などの投下は個人研究者に対してはなく、その会社のプロジェクトに対しての投資ですので、その場合、会社対会社で、法律や契約書に基づいて取引を正式に締結しなくてはなりません。この段階では、ビジネスの世界なのです。大学アカデミアで細胞を使って基礎研究をしていた頃とはいかに違うということがわかると思います。…私達は、限られた資金を使って、この動物試験で正確な良い希望の持てる結果を出さなければなりません。上手く行かない場合は、投与量や投与頻度を変えたり、投与期間を長くしたりする必要もあります。治療分子のターゲット部位での分子構造を若干変える必要もあるかも知れません。しかし先にも言った様に資金には限りが有ります。治験に行くためには、まず動物試験が第一関門です。筋ジスマウスでジストロフィンの発現が筋繊維で確認出来れば、非常に強いデータになります。不安に思われるかも知れませんが、筋ジス患者様の培養細胞では良い結果が出ていますし、その治療分子が体内移行の途中で分解されたり、他のタンパク質の妨害を受けない様にする為にも今回、臨床試験で既に効果を発揮している特殊なドラッグデリバリーを使用します。出来るだけの対策はしました。あとは祈るのみです。厳しい試練に耐え抜いてよし、と認められたものだけが本物なのです。私もこの動物試験に想いを託しています。患者様が自分で立ち上がり自分の足で歩く日を皆で見る日を1日も早く来ることを楽しみにしております。何卒、引き続き、暖かい応援を宜しくお願い致します！

佐々木信行様、資金的また精神・心理的な応援を本当に有難うございます。この「デュシェンヌ型筋ジスに対する新型治療分子の動物試験」を支援するクラファン・プロジェクトが今月2月3日(水)に発動しまして、本日は27日(土)、早25日が経過しました。2月15日(月)には当初の目標額100万円に皆様からのご支援の合計が達しました。本当に驚きました。当初の目標額100万円を達成するのは自信が無かったのが正直なところです。その場合、動物試験は延期し、セカンドチャレンジに挑戦しようと思っておりました。先ず皆様のお陰で、想像を超える早いペースで当初の目標額の100万円をクリア出来たのは、本当に奇跡的です。いや「奇跡的」ではなく、「奇跡」です。弊社は大学からスピンアウトし、数年前に立ち上がったばかり創薬開発のバイオベンチャーで、本格的なベンチャーキャピタルからの大型の資金投入前の段階で、まだ資金的にも十分ではなく、会社の組織化も未熟です。研究開発の為の資金も限られています。先ずそれをご理解して頂けるだろうか、ということと、弊社の新規の治療分子の技術の新規性（旧来の技術に比べてどれほど目新しいものなのか）、進歩性（どのくらい高度な技術なのか）、この新型治療分子が実用化に（つまり筋ジス患者様への臨床的な使用までに）どのくらいのところまで来ているのか、この4点の私のご説明が良く出来ていただろうか、とそれが心配でした。特許の方が今年の9月まで開示されない状態ですので、治療技術の新規性や進歩性については、出来る限り開示出来る情報をプロジェクトページのテキスト原文案の執筆を依頼されて、その中でご説明させて頂きましたが、果たして十分な量の説明の量だったろうか、と見るたびに心配になります。それが正直なところです。説明不足だったところは追加情報として、逐次Twitterなどでスライドの図などを上げさせて頂きました。しかし、特許戦略の壁というものが新規の産業技術には相変わらず存在し続け、今考えても、あやふやなご説明だったかも知れません。こうして発動したこのプロジェクトでしたが、今回奇跡とも言えるスピードで100万円を超えました。本当に驚き、寄付金の合計額の通知が来た時は、目を疑いました。本当に吃驚でした。これで最小限の小規模の動物試験が出来る可能性が出て来ました。合計100万円の寄付金ですと、実際に実験費用に回せるのは80%(20%が手数料で引かれるので）で、80万円。一回分の最小限の動物試験を施行する為の人件費をカバー出来る額です。そして今回、セカンドゴール、第2目標額の125万円を設定しました。これでクリアし、やっと研究に回せる額が丁度100万円で、大分、これで費用の負担も減ります。当初の一回きりの実験では治療分子の効果を見る範囲が狭いので、有効性を証明出来ない可能性が有り、思い切って第３、第４目標額まで設定し、マウスの数も増やしました。そこまで行ければ、本当に嬉しいことですが、先ずはお陰様でセカンドゴールまでもう少しのところまでやっと到達したことを共に喜びたいと思います。頂いたご支援が大切に使わせて頂きます、何卒、引き続き、応援を宜しくお願い申し上げます。本当に有難うございました！

sweetfishmini 様、豊かなご資金のご提供と応援のコメントを頂きまして、本当に嬉しく思います。誠に感謝申し上げます。お返事をお返しするのが遅れてしまい、申し訳ございません。色々とやるべきタスクも大幅に増え、それでいて考えることもあり、お時間を頂いておりました。1日の終わりにいつも思うのは、今日の働きでどれだけゴールに近づいただろう、ということです。ゴールとは筋ジスの患者様が自分で立ち上がり、歩き、更に望むならば、病棟の廊下を駆けていく姿を目撃する日、そのXデーのことです。デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する治療分子の研究開発は2016年3月頃から本格的に始まりました。弊社にはもう１つの治療薬の開発パイプラインであるミトコンドリア病の治療物質(プログラムML0426による)も存在するのですが、その基礎研究が今から15年以上前に始まったことに比べると、筋ジス治療分子の研究開発が始まったのは比較的最近のことです。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療分子X-0112は低コストで合成もしやすく、既存の確立した合成法が適用出来ます。結果、ミトコンドリア病の治療薬の開発研究よりも研究期間が短かったにも関わらず、製薬化に向けての開発フェーズはミトコンドリア病より進んでいます。研究資金の投入度合いによっては、より早く臨床試験に行ける可能性があります。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは単一遺伝子疾患（single gene disorder)であり、環境因子や他の遺伝子の影響無しに、たった一つの遺伝子の異常により発症する病気なので病気のメカニズムが比較的分かりやすい病気です。また先行薬がある為、治療効果の評価法や解析法が既に確立されており、どの点でどのくらい新薬が優れているのか、互いに治療効果を比較することも可能です。しかし研究を立ち上げようと友人と考えた時は、私の方はアカデミアを既に去った後でしたし、自力で苦労してラボを作らなければなりませんでした。夜中連続してセキュリティーのシステム関係に詳しい大学院の友人と二人で徹夜し、創薬に必要なプログラムや会社のセキュリティーの整備をしていました(テクノロジーは最高機密でしたから、開発を進める前に会社の初期システムをガードしなくてはなりませんでした)。千葉の自宅と70km離れたつくば市の教会の教育会館の二階のシステムを作っていた部屋と、一日に２往復したこともあります。大変でしたが、少しも苦だとは思いませんでした。今では懐かしい思い出です。いつかこの技術が患者様を救うことが出来るかも知れない、そう信じて喜びを感じて動き続けていました。今ではその時と状況は様変わりし、解決しなくてはならない問題の量も種類もその当時とはまた違ったものになっています。この先も勿論困難はあるし試みもあるでしょう。いつかゴールに辿り着ける日を、その日を見ることが出来ることを信じつつ、決して華やかな道ではありませんが、粛々と確実に歩んで行きたいと思います。皆様からの応援が大きな励みです。皆様のご期待に応えられる様、更にミッションに集中して参りますので、何卒、これからも皆様のご支援を宜しくお願い申し上げます。

スマイル様、共にこのプロジェクトの想いを共有して下さって、また貴重なご資金をご提供して頂きましたこと、嬉しさは言葉で上手く表せません。只々、感謝申し上げるほか御座いません。少しでも私の心の奥にある熱情が伝われば、意味があります。デュシェンヌ型筋ジストロフィーには、患者様を本当の意味で人生を取り戻すことの出来る治療薬は現在も無いと言って良いでしょう。また、患者様が社会に出て行けることになり、お仕事に就き、自立するまで、様々な社会的なサポートが必要になります。その為にはこの難病に対する豊かな受容力を我々が持つ必要があります。今でさえ、そうです。我々の会社は2016年に持てるテクノロジーを失われた人々、治療法が無い難病の患者様をこの世界に連れ戻す為に結成されました。会社でありながら、そこにはお金の損得勘定も有りませんでした。我々の最重要ミッションは難病の患者様が社会復帰出来るだけの十分な治療効果を持つ治療薬を創出すること、そして患者様が生きがいや生きる意味を見出すことの出来る人生を取り戻すことです。この創立理念だけは、会社がどの様な段階にあっても変わらないものです。確かに営利組織であるなら会社の収支を計算し、会社を維持し、研究開発を進めて行く資金も必要です。しかし大きな利益、お金を我々が受けるよりも、私は失われた色々な意味での「人のかたち」が回復し、その人が世界にたった一人しかいない、大切な人間として復活することの方が、遥かに素晴らしいことだと思います。これはお金には到底代えられません。患者様が失われた「人のかたち」を取り戻した時、まさにその時に、私達は「私達が既に失った人のかたち」に気づくことでしょう。私たち自身もどうにかして復活に達したいのです。「失われた人のかたち」を回復させる為に、我々が出来ることは、科学的なテクノロジーを少し用いて、難病の患者様を元のあるべき肉体の姿に戻すことが精々かも知れません。そこから先は、私達の人間社会に委ねられるでしょう。そう言った意味では、この世界は試されているのです。人間は自分の事のように、同じ人間の他者を思いやることが出来るでしょうか？愛することが出来るでしょうか？それが試されるのです。これまで人は自己中心に勝手に生きて来ました。その結果、どの様な世界になったでしょうか。明日、恐ろしい威力を持つ戦争のボタンが押さえれば、明日限りで世界が終わる可能性もあります。後には何が残るでしょうか。では、これまで人間が何度も研究や思索を重ねて来て起こったものとは何の為だったのでしょうか。自らの首を絞める為の準備期間が人類の歴史そのものだったのでしょうか。それほど、人は愚かだったのでしょうか。私達は人として生まれた以上、他の何者にも成りかわることが出来ません。私達は何も持たずに、この世に生まれて来ました。これからも人として歩むのです。大切な難病の患者様が私達に与えられて、人してあるべき姿が何だったのかを、私達は治療薬の開発ということを通じて明らかに出来れば、と思います。長くなりました。一日も早く、皆で共に喜べる日を待ち望んでおります。

松尾様、貴重な私財からの研究資金のご提供、またコメントを残りて下さり、本当に有難うございます。体調の変化の為、返信が遅れまして申し訳御座いません。こちらも少しずつではありますが、５月中からの筋ジストロフィーマウスを使った動物試験の施行開始を目指し、準備を進めております。肝心のマウスの方ですが、直ぐに発注して、理研から筋ジスマウスが直ぐに送られて来るといったものでは無く、３か月を要するとの回答でした。あちらでは成体（大人の）マウスを常時、準備している訳ではなく、注文を受けた段階で、マウスの受精卵を仮親のお腹に移植し、子供マウスから成体マウスまで成長させてからの提供になるとのことでした。時間が掛かりますので、早めに、マウスの数などの条件を決めなくてはなりません。しかし購入可能なマウスの数は、今回のクラウドファンディングでどれくらいの研究資金が得られるかとも関係しますので、最終的な集まる研究資金の合計額の予測を立てなくてはなりません。これくらい集まるのではないか、というざっくりとした予想で、可能なマウスを発注し、薬剤の合成量も決め、動かなくてはなりません。実験施行者としては、出来るだけの少ない投与量から大きい投与量までをカバー出来るくらいのマウスの数が欲しい。この辺りを話し合いながら、決めてマウスの発注を早めに行わなくてはなりません。しかしクラウドファンディングの時間がある程度経たないと、使用可能な研究資金の総額も予想出来ない。ここが現在のジレンマですが....。幸いだったのは薬剤の有効性をみる筋組織の免疫染色などの解析費用は後払いだということです。集まった研究資金がギリギリで、動物試験が出来ない、という事態にはならないからで、これは助かりました。今までの細胞レベルでの実験から弾き出された有効量や過去の文献を参考に投与計画を立てています。明日、22日の月曜日になれば、実験施行者との協議をしてどのくらいのマウスを検査処理出来るかなども分かります。こちらの最小限の投与範囲に必要になるマウスの数、投与プロトコルなども既に送付済みですので、それで行ければ理想です。頑張ります。どうか引き続き、ご周知と応援を宜しくお願い申し上げます。御支援、コメント、本当に感謝致します！良い一週間を！

やんぼー様、この度は全世界での新型コロナウイルスの大変な中、またお忙しいところ、御支援とコメントを下さり、本当に有難うございます。返信が遅くなり申し訳御座いません。最近疲れが出て少しお時間を頂いておりました。昨日の土曜日は少し休めましたので、今これを書いております。遅くなり申し訳ありません。頂いた資金と応援コメント、本当に感謝です。近況のご報告をしたく思い、ご返信を入れております。現在のところ、筋ジストロフィーマウスの方は、通常のマウスを提供している会社では購入出来ず、つくば市にある理研のバイオリソースセンターから有料で提供頂くことになりました。動物試験に使用するマウスの頭数によって、実験のスケールが変わり、工賃などの費用も上下します。２−３匹の当初のマウスの数では、薬剤の有効性を示す範囲までカバー出来ずに効果の有無を示すことに失敗する可能性もあり、マウスの数を数匹増やすことを考えております。しかし、与えられている２−３匹の当初の数のマウスで、投与量の条件がたった一つの場合、前述の様にカバー出来ない測定領域が発生する可能性があります。その為に投与量を何段階かに分けて実際に投与し、最小の有効量が何処にあるのか、調べられれば、と思います。今回のクラウドファンディングで最終的どの位の研究資金が使用可能になるのかまだ分からない状況でもございますが、マウスの頭数も増えればそればかりでなく、それを薬理学検査に掛かる費用も掛かります。使用出来るマウスの数が決まれば、投与する薬剤の合成量も決まって来ます。明日、2月22日(月)にはこれに関しての実験施行者との話し合いが持たれます。調整が上手く行く様お祈り下さい。ベストを尽くしますので、引き続き、応援を宜しくお願い申し上げます。貴重な資金のご提供と可愛い絵文字付きの応援コメントを本当に有難うございます！

木村様、この度は、豊かな御支援を頂き、言葉になりません。本当に有難うございます。お陰様で、2021年2月16日をもって、第一目標額に到達しました。今回、アカデミスト様での「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する治療分子の動物試験」をサポートするクラウドファンディングにて、御理解と御支援を頂きました事、改めて御礼申し上げます。今回の資金協力は、筋ジストロフィーのご友人を何とか助けたいとのこと、御心情をお察し致します。私もご期待に応える様、動物試験での正確なデータ取得に注力致します。これまでは、読めなくなった遺伝子を再び読める様にする為の開発した治療分子を単純な実験系や培養腫瘍細胞などで確かめ、続いてデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者様由来の細胞で、遺伝情報が正常に読めなくなっている責任遺伝子のジストロフィン遺伝子の方での効果を調べて来ました。やっとこの様な細胞レベルの実験データの取得は終わり、そしていよいよ筋ジストロフィーマウスを使った小規模の動物試験に移行しようといております。プラスティック製の培養プレートの中で生きている患者様の細胞にこの治療分子を入れるのは比較的容易な話です。しかし、色々な細胞が集まり、組織、器官を形成して出来上がっているマウス個体に調べたい薬剤を注射し、それがちゃんと手足を動かす骨格筋や心臓（これまでの筋ジスの薬剤はあまり入って行かないとされている臓器です）、呼吸に必要な横隔膜などの呼吸筋に血流を通じて入ってくれるのか、また細胞に中でもちゃんと機能して薬としても効果を発揮してくれるのか、それは全く別次元の話です。その為にも、マウス個体でも細胞レベルの効果が発揮出来る様、実際のヒトを使った臨床試験でも使用されている薬物を送り届ける技術を使って、治療分子をマウスの筋肉などの細胞に入れようと計画しております。これは心強いことです。デュシェンヌ型筋ジストロフィーのマウスでは、「ジストロフィン」という筋肉などの細胞を維持するタンパク質が作られておりません。ですからこの動物試験では、どのくらいの投与量で、どのくらいの頻度で注射すれば、このジストロフィンが筋肉などの細胞で復活するのかを確認します。またどのくらい長く効果が持続するのか、も分かる様になればと思います。治療分子が安定して効果が長く持続すれば、それによって患者様がそう頻繁に注射などしなくても良いことになります。こういった一連のことは一度にデータを取るのは難しく、実験を繰り返し繰り返し、分かってくることです。先ず今回、我々が知りたいのは、細胞レベルの実験で割り出した投与量でのマウスでの効果が有るのかどうかを調べることです。その為にも実験のプロトコールの検討を事前に重ねています。成功を切に願っております。ご質問等ございましたら、メールにてのお話でご説明させて頂けたらと幸いです。これから実験の拡充を含めたセカンドゴールに向かいますが、何卒、引き続き、お力添えの程、宜しくお願い申し上げます。この度は本当にコメント、大きなご支援を頂き、誠に有難うございます。

ken taka様、今回、この筋ジストロフィー動物試験へのクラウドファンディングのプロジェクトに参加頂き、本当に感謝しております。お子様がこの難病とのこと、このクラウドファンディングで治療薬が完成すれば、この新規の治療分子の創薬プロジェクトに参加し、ベットサイドまで治療薬が届くのを見ることが出来ることになりますね。私もそれを切に願っております。本日、進捗報告で申し上げた様に、記録的なスピードで第一目標額を寄付金が越えました。これには多くの方々の連携した協力があります。私自身もこの様なことを体験したのは生まれて初めてです。本当に驚いております。僅かなご支援を仰っていましたが、全くその様なことはありません。ken taka様のご支援が次のご支援の呼び水となって、遂には目標額を超えたのです。本当に有難うございます。今、達成報告と進捗報告とを書き終えて、この嵐の真夜中、雨の音の中、やっとこれを書いております。今回の目標額は正直自信がありませんでした。大学アカデミアを出て、会社を立ち上げて、身分が変わり付き合う人も変わって、人知れず続けて来た希少疾患の研究に対して、理解をした上で資金を出して下さる方が果たしているのだろうかと。ですから、この様なスピードで最初のゴールに辿り着けたのが不思議なくらいです。世の中、世知辛くなったと言われて久しいですが、これを通じて、私の中のこの世に対する認識は変わって来ました。やはり人は人の間で生きてこそ、人なのだと。それは人の本生であり、時代、文化、災害、戦争があっても変えられないものなのだ、と感じます。困っている誰かの助けを求める声は、直ぐには届かないかも知れない。しかし、きっと世界には、その声ならぬ声を聞くことの出来る人が何処かにいて、それを信じている人に助けに来るのかも知れないと、そう思います。難病の患者様を助けようとしている、この困っている私を助ける人すら、この世にはいるのだ...と。そうした人の輪は、誰かを誰かが支え、それをまた誰かが支えるといった延々と続いているものなのかも知れませんね。人体の構造、細胞の構造は、どれが先に作られたとか無く、皆、相互依存的に出来ていると考えられています。この人間対人間の関係も人体そのもの、それを構成している細胞の様に、「端」がない関係なのでしょう。ですから、私は社会で隅っこにいる、目立たない、そういった人であっても、実は巨大な視点から見たら、誰かと誰かの真ん中にいるのかも知れません。希少疾患の難病患者様もそうです。社会で無くてはならない役割があるのだと思います。私はこのデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者様への治療分子の有効性の証明と同時に、それを証明したいのです。どうか、これからも温かい応援を宜しくお願い申し上げます！

sactakaki 様、この度はデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する治療分子の動物試験へ、大変大きな資金を頂き、恐縮しております。Triplex Therapeutics社の矢野でございます。リターンは特に希望しないとの無償の心でご提供頂きましたこと、心打たれました。本当に有難うございます。期待しているとのお言葉、心強く思います。しかし同時に、厳粛な気持ちにもさせられております。大きな責任が私にはございます。DMDに対しての治療分子の開発フェーズは他の開発中の治療薬剤よりも早く進展しており、去年2021年3月11日に、それまで得られたDMD患者様由来細胞での有効性を示唆する実験データなどと共に無事に日本国特許庁に特許出願を完了致しました。去年の10月からは動物試験の立案、その資金の調達計画が始まり、以前から他社様からご紹介頂いていたアカデミスト株式会社様にご相談した次第です。弊社はまだ、会社の高度な組織化も進むずっと以前の、まだ初期ステージであり、資金調達を進めながら、実験を施行し、実験データを取得・検証しながら、当該の筋ジスプロジェクトを進めて来ました。幸い、少ない予算での治療分子のデザイン、プロトタイプの開発に成功し、DMD患者様の細胞での問題のジストロフィンの発現の復活を示唆する実験データまでに至りました。それ以降は、我々の実験領域を大きく出る、動物試験が待っています。細胞レベルまでの薬理作用を見る実験は、大学の小規模実験室でも可能ですが、マウスなどの小型の動物を使っても、一般的な動物試験を使用とするとなると、大ごとになって来ます。マウスを飼育する専門の部屋が必要になりますし、それを世話し維持する為のスタッフも雇わなければなりません。培養プレートに培養されている細胞に薬剤を入れるのは比較的簡単で、薬理効果の解析もそのまま機械に入れて測れる実験も有るのですが、動物丸ごととなると、解剖し組織を調べる専門の器械やスタッフ、運動能力などを解析する測定器も必要になって来ます。マウスが２−３匹ならまだ良い方です。培養細胞レベルでは薬理効果を見る為実験に必要な化合物の量は２−３mgあれば大体十分なことも多いですが、動物個体に注射する動物試験となると1000mg(1g)以上、桁違いな量を合成しなくてはなりません。つまり費用も掛かります。その化合物の合成が非常に難しい場合、その実験に掛かる費用は他の経費に匹敵することもあります。現在のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬となっているお薬はモルフォリノという化合物から出来ています。アメリカのベンチャー企業が開発したものですが、物凄い費用が製造に掛かります。筋ジストロフィーの患者様にはこのモルフォリノ製剤が投与されますが、その費用は１年間で高級外車一台分と聞きます。勿論、保険が適用されていると思いますが、やはり大変です。薬剤費がもっと安ければ良いのに、と思います。我々が現在開発している治療薬は、成功すれば、恐らくそこまで高額にならないかと思います。年間でも数万円ぐらいだと考えます。現行のモルフォリノ製剤を超える薬理効果があり、しかも費用がそんなにかからなければ、筋ジストロフィーが希少疾患であっても、患者様には大きなメリットがあります。そういった意味でも、経済的にDMD患者様を支援して行けるのではと期待しております。兎に角、このクラウドファンディングを期限内に寄付額が目標額を越え、動物試験を施行し、今回のDMDマウスでの動物試験で有効性を確認しなければなりません。我々の直近の目標は、DMD病態マウス（筋ジストロフィーマウス）の筋肉の繊維で、ちゃんと患者様が全く作れなくなっていたジストロフィンというタンパク質が発現していることを確認することです。その為にも、マウスの全身に薬剤を行き渡らせる為の特別な薬剤送達システムも使用します。ドキドキしますが、期待もしております。ご家族、ご友人にも今回のクラファンを宜しくお伝え下さいませ。どうか、引き続き、御支援、応援を宜しくお願い致します。御支援と応援コメントを本当に嬉しく思いました。本当に有難うございます。

いち様、御礼のご返信が遅くなり、申し訳ございません。いち様のおっしゃられた「少しでも明るい未来が見れるように」、我々はどうするべきなのか、正直、悩みました。落ち着いて考えて、そちらに返信をしたいと思い、お時間を頂きました。申し訳ありません。先ずは、そちらから貴重なご寄付を頂いたこと、本当に有難うございます。嬉しく思いました。またこの世を憂い、少しでも明るい未来をと、応援のコメントを頂いたことも本当に有難うございます。「少し」でも良い、明るい未来を思い描きたいと想う心、私と同じでございます。どこもかしこも問題で出口が塞がれている、逼塞する様な世界、そしてこの日本、われわれ一人一人がどうすれば良いのか、ネットに蔓延する攻撃的・否定的な感情の雑音に流されず、一歩立ち止まり、冷静に良く考えるべき時だと思いました。時がゆったりと流れ安定していた時代と違って、現在はインターネットの出現によって効率化が進み単位時間内にこなせる情報量が増えました。その為、我々の生活の相対的な速度も上がりました。機械がこなせる情報量は指数関数的に上昇し続けていきますが、我々は生身の人間のままです。その様な時代では我々自身が未来を明日の未来すらも予測出来ずに、不安になるのは自然だと思います。科学がどれだけ進歩しても、数十年、数百年経っても変わらないこと、それは、我々は限界を持った不完全な人間であるということです。人間の能力を拡張し補助する様な人工知能などの機械は出現するでしょうが、それが我々一人一人に固有の能力や性格、人格、または欠点を持った「生身の人間」であることを変えることはありません。我々人間はお互いに必要とし、愛し愛されることを人として生まれれば要求します。そして我々人間は道徳的な存在です。我々には生まれつき良心があり、善悪を判断出来る心があります。その為我々は正常であれば、大きな罪を犯せば、何かに罰せられることを恐れますし罪悪感も持ちます。機械や動物にはその様なものは、人が学習させない限り存在しません。それが人間というものです。今の世の中は人に合わせて機械の情報の流れがコントロールされていると言うよりも、人の方が情報の潮流に合わせてコントロールされて行く様な、そんな異常な世界になりつつあります。最後には人は世界規模のマシンの一部品としてなってしまうのでしょうか。しかし、こういった世界を造った張本人は「人間」です。人が最初にこれらの機械やシステムを創ったのは間違いありません。人がこれらをコントロールし、人に役に立つものとして扱って来ました。この主従関係が壊れたら、人は一体何の為に生きているのでしょうか。我々は難病の患者様を治療する為に確かにある種のテクノロジーを使います。テクノロジーを存在させる為に難病患者様がおられる訳ではないのです。筋ジストロフィーなどの遺伝難病も、ひと昔前まで治療不能な病気でした。創薬科学周辺のテクノロジーの進歩で、今では何とか治せる様になって来ています。骨折したら副木を添える、痛みが酷いなら鎮痛剤を与える、それらの延長が我々がやっていることです。難病の患者様は不自由さ、忍耐の世界に存在し、毎日毎日を過ごされています。出来ればこの我々の住む世界（サイバーワールドではなく）でカムバックさせ、一緒に皆で時を過ごすことを夢見ています。我々は、難病患者様から多くのことを学ぶ筈です。サイバー化された不安定な世界に住む、我々が人間として一番回復させなくてはいけないことは何か、人として一番大切なことは何だったのか、我々は人間として失ったものは何なのか、そこに我々の社会の問題の解決に繋がる鍵を、また未来への希望を見る様な気がします。長くなりました。本当にご支援を有難うございます。いつか、共に喜び合う日を待ち望んでおります。いち様に希望に溢れた日々が与えられることを祈っております。どうか、引き続き、応援を宜しくお願い致します。

Taniguchi様、私たちの「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新規治療分子の動物試験」を支援するクラウドファンディングにご参加頂き、本当に有難うございます。研究に必要な貴重な資金と共に、こうしてコメントまで残して下さり、嬉しく思います。我々のテクノロジーが出来ること、目標は、患者様のお体を本来あるべき状態に戻すこと、それだけです。そして私たち人間は人としてするべきことは、患者様が我々の実世界に戻って来たら、この新しい環境に適応出来る様にし、活動・活躍出来る様にすることです。これはソフト面の課題です。その為に我々は、テクノロジーでDMDの患者様の身体をあるべき本当の姿に戻すのす。これはハード面の課題です。ハードの問題はテクノロジーの問題なので、比較的単純な話ですが、ソフトの問題はこれは社会が患者様のコミュニティと協力し合って取り組まなければならない複雑な問題です。我々は創薬ベンチャー企業として社会に体を修復するテクノロジーを提供しますが、私個人の想いとしては、難病患者様が社会の一員として、「生きがい」「生きる意味」を持ってその後の人生を幸せに生きていく姿を見ることです。その難病患者様の方々に、実は我々が生きるこの日本社会の問題、貧困やいじめ、家庭問題、自殺などの解決策のヒントがある様に思えるのです。我々日本人の多くは既に「生きがい」とか「生きる意味」を失っているのです。難病患者の問題にこそ、この難解な問題を解く鍵がある様な気がしてなりません。我々が難病の治療薬を通じて、この様な暗澹たる社会に何か希望をもたらす事が出来れば、これ以上の喜びはありません。長くなりましたが、まだクラウドファンディングのチャレンジは終わっておりません（100万円に寄付額が到達しない限りは我々は資金を研究に使用出来ないall or nothing型のクラウドファンディングなのです）。今後も皆様方のへの周知と御支援を、何卒、宜しくお願い申し上げます。広いお心遣いを本当に有難うございます。

今回のアカデミスト様でのデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の動物試験支援の為のクラウドファンディングにご参加下さり、また貴重なお時間・私財を割いて提供されました事、誠に感謝致します。応援、本当に有難うございます。我々の中心事業は、希少疾患に対する治療分子の研究開発であり、基礎研究もかなり含まれます。その為、研究を他の研究機関とタイアップして進めることも御座いますが、その研究開発が、患者数も少なく社会的な認知もあまりされていない疾患（しかし、極めて緊急性の高い致死的な疾患です）を対象としていることから、なかなか研究費を集めることが困難です。そのような珍しい難病に関心を持って、確かに世の中には、その難病で苦しむ人々が現に存在するのだ、という共通の意識、共感が社会の中に生まれれば、そのような実社会でも出会うこともない病の中にある人々に手を差し伸べ、助けることが出来ると言った、そのような社会事業、社会的な創薬になれば良いのではないか、と思います。そう言った意味では、クラウドファンディングは、「社会の皆で新薬を創る」という主旨に合致すると思います。私たちは先ずはDMDをターゲットにしております。人類最大の遺伝病であり、この先も人類はこの難病とも戦って行かなければなりません。DMD患者様が発生した場合に、人類社会が備えておくべき医療テクノロジーとしての治療薬を開発することが目的です。DMDの責任遺伝子であるジストロフィンは遺伝子の長さがヒト遺伝子の最大です。しかしその病気を起こしている遺伝情報の異常を引き起こすメカニズムは多くの他の遺伝病に共通する点も多いのです。近い将来、DMDだけでなく、他の治療の難しい疾患・遺伝子難病の解決法につながれば、と期待しております。頂いた資金、暖かい応援コメントは研究の推進力です。どうか引き続き、応援を宜しくお願い申し上げます。本当に有難うございます。

この度は当プロジェクトへの御理解並びに寛大なる御支援を頂き、誠に恐縮です。本当に嬉しく思います。本当に有難うございます。今回のクラウドファンディングが目標額まで達すれば、皆様から頂いた資金は、筋ジストロフィーの病態モデルマウスの購入費、薬剤の大量合成の費用、抗体などの実験に必要な試薬等の費用、人件費に充てる予定です。皆様の御支援が本当に研究の推進力になります。ですから、頂いた資金は大切に使わせて頂きたく思います。またこの様にコメントを下さるのも私にとっても本当に励みになります。研究開発は上手く行く行かなないは、いくら事前に検討を重ねたとしても、実際にやってみないと分からないことが殆どです。ミスがないか絶えず神経を使い、失敗の不安と戦って行く新薬の開発研究の中で、皆様からの暖かい応援のコメントは、たったひと言でも自信を与えてくれます。物書きは読者からの褒め言葉で食べていく、とは良く言われますが、世の中どんな分野でもですが、人からの心のこもった言葉は人に勇気を与え、その人を強くします。このプロジェクトへコメントまで残して下さり、嬉しく思います。リスクと戦って行く毎日で、一体どれ程の勇気になるでしょうか。何卒、引き続き、応援の程、宜しくお願い申し上げます。

この度はプロジェクトへの御支援と御理解、本当に有難うございます！立ち上げて間もないアーリーステージの、まだ会社組織も未熟な段階ですが、何とか筋ジスの開発ステージが動物試験のところまで来ました。有効で安全な医薬とする為には、個体レベルでポジティブな実験データを出し有効性を証明しなくてはなりません。これからが正念場です。実験に必要な資金の調達も同時に進めながらですから大変なことになります。しかし、いつかそう遠くない将来に、難病の患者さんが自分の本当の人生を取り戻し、自分で歩けて社会生活を営める様になり、その後の幸せな人生を送る姿を見れるのなら、私にとってもこれ以上に嬉しいことはありません。私の長い苦しい努力も無駄では無かったと、いつの日か、そう言えたら良いなと思います。祈りつつ共に進んで参りましょう。今後とも宜しくお願い申し上げます。