顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの治療法を開発する！

支援者の皆さま、ご無沙汰しております、東海大学の三橋です。2021年も残り少しとなりました。大学も本日が仕事納めになります。最近の進捗のご報告ですが、DUX4タンパク質のどの部分を狙うか？というところを決めました。そのタンパク質の一部分（抗原と呼びます）を人工的に合成することが終わり、昨日、その抗原を動物に投与するところまで進みました。これから免疫を繰り返し、２ヶ月くらいで抗体ができてくる予定です。この間は抗体ができた後の品質チェックの準備を進めたいと思います。
本年は皆様に大変お世話になりました。また来年に良いご報告ができるよう研究を進めていきたいと思います。皆様どうぞ良いお年をお迎え下さい。

支援者の皆様、ご無沙汰しております、東海大学の三橋です。DUX4タンパク質を検出するための抗体の作製について、進捗をご報告します。
抗体を作製するためには、まずタンパク質のどの部分を狙うか、ということを考えなければなりません。そのため、DUX4タンパク質の構造について、色々と情報を集めて思案しておりました。現在、ここを狙うべきではないかという候補の部位が浮かび上がってきましたので、まずはそこから抗体作製を始めていきたいと思います。抗体はできるまで数ヶ月かかりますが、複数作製した方が成功率が上がるため、他の候補についても引き続き、考案していきたいと思います。
別件ではありますが、先日、10月16日に開催された人類遺伝学会に参加し、FSHDの病態解明と治療法開発のための研究について講演を行いました。（学会員のみ聞けるものでした）クラウドファンディングの計画も含め、多角的な視点からFSHDの治療法開発に挑む計画を練っております。引き続き、頑張っていきたいと思います。以上、進捗の報告でした。

本日を持ちまして、クラウドファンディングのチャレンジが終了いたしました。なんと、当初の予定をはるかに越えたご支援をいただくことができました！皆様、本当にありがとうございました。ご支援いただいた多くの方がFSHDの患者様やそのご家族、ご友人であり、研究の進展を望む思いの切実さを改めて実感しました。その思いを背負って研究を前に進めていきたいと思います。クラウドファディングを始める前には、100人くらいの人から応援していただけるのが理想と思っていましたが、その願いが叶って１００人を越える方々に応援いただきました。このウェブサイトを見てくれた人数はさらにもっともっと多くなります。研究費とともに、FSHDという疾患を多くの人に知ってもらいたいという願いもありましたので、多くの人に知っていただけたこともよかったと思います。また、患者様にとってRemudyや患者会を知っていただくきっかけにもなれていたらと思います。本当に多くの応援をありがとうございました。明日からさっそく、抗体作りのデザインに取り掛かりたいと思います。

多くの皆様のご支援により、第２ゴールであった100万円を達成致しました！本当にたくさんの皆様に応援していただき感謝に堪えません。この場を借りて厚くお礼申し上げます。
多くの患者様、そのご家族、そして異なる難病に苦しんでいる方からもご支援と応援をいただきました。それだけ切実なる思いがあるということを受けとめて、是非、希望につながる研究に発展させたいと思います。
８０名を越える多くの方々に応援していただけたということで、私自身も大変励まされました。研究とは先の見えない、地道で孤独な仕事でもありますが、多くの方々のご理解を得ているということを励みに頑張りたいと思います。これを一つの契機として、私のチャレンジに限らず、FSHDという病気、筋ジストロフィーという克服すべき難病について、これからも多くの皆様に応援していただけますと幸いです。どうぞ宜しくお願い致します。

今回のクラウドファンディングチャレンジに関して、YouTubeでお話しする機会をいただきました。「academist BAR」というチャンネルで明日１９時よりお話しします。お時間ございましたらご覧下さい。宜しくお願い致します。
6月24日（木）１９時よりLIVE配信（登録不要）
「顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの治療法を開発する」
　https://youtu.be/4klfd0cjcd0