組み換えカイコで「リソソーム病」の治療薬を作りたい!

支援総額
1,219,540円
達成率
121%
サポーター
71
残り時間
終了

プロジェクト内容 コメント 50 進捗報告

目標金額を達成しました!


皆様、私達のクラウドファンディング挑戦課題「組み換えカイコでリソソーム病の薬を作りたい!」に対し、ご支援をくださり、大変ありがとうございました。お陰様で、10/5に目標額100%を達成することができました。これで本研究プロジェクトを実施することができます。重ねてお礼申し上げます。

また最近、新たに農研機構が、より多くのヒトカテプシンA(酵素タンパク質)を繭に吐出する、複数のカイコ系統の作製に成功いたしました。そこで、これらの系統由来の繭の購入費も必要になりました。

私共の挑戦期間が20日残っていますことから、セカンドゴールとして、さらに皆様から50万円のご支援をいただきたいと存じます。是非とも、引き続き、皆様からのご支援をお願い申し上げます。

academistスタッフからの一言

新蚕業革命の実現を目指して

組み換えカイコを用いた遺伝病の治療薬を開発し、着実に実績を残されてきた徳島大学・伊藤先生。不治の病とされてきた遺伝病を、見事克服することはできるのでしょうか。伊藤先生の掲げる「新蚕業革命」に、ぜひご注目ください。

担当者

担当者:柴藤亮介

遺伝子の突然変異が引き起こす「リソソーム病」

私たちの身体を構成する細胞の内部に、リソソームという小器官があるのをご存知でしょうか。リソソームの内部には、70種類ほどの加水分解酵素が含まれており、そこでは常に、生体分子の分解・代謝が営まれています。しかし、特定の酵素の遺伝子に突然変異が起こると、正常な酵素が細胞内部に作られなくなります。すると、いつもは分解されている生体分子が分解されず、リソソーム内部に生体分子が過剰に蓄積されることになります。その結果、臓器が正しく機能しなくなり、全身にさまざまな症状が現れてしまうのです。

たとえば、リソソーム病のひとつである「ポンペ病」では、リソソームで分解されなくなったグリコーゲンが肝臓や筋肉に蓄積し、肝臓の腫大や筋力の低下を引き起こします。リソソーム病の発生頻度は出生児1~10万人当たり1人程度ではありますが、決して見過ごすことのできない疾患であり、厚生労働省の特定疾患にも指定されています。


リソソーム病を治療せよ!

リソソーム病の有効な治療法はほとんどなく、1990年以前は不治の病とされてきました。最近では、バイオ医薬品の発展に伴い、組換えヒトリソソーム酵素製剤を点滴する治療法が一部の疾患に適用され、一定の成果を上げてきました。しかし、この酵素補充療法では、1人の患者さんを1年間治療するのに必要な酵素が約1グラムという少量であるにも関わらず、医療費は年間3~4千万円と高コストになってしまう現状です。組換えヒトリソソーム酵素製剤を、できるだけ低コストで、安全に、大量製造することはできないのでしょうか。そこで私が注目したのが、カイコです。


組み換えヒトリソソームの可能性

カイコは、唯一家畜化された昆虫で、明治時代の日本の養蚕業を支えました。2000年には、つくば・農業生物資源研究所の田村俊樹博士(当時)が組み換えカイコの作製技術を開発し、その後、もともと絹糸タンパクを大量生産する絹糸腺とよばれる器官で、比較的分子量の大きな有用タンパク遺伝子を大量発現する組み換えカイコ系統が作製されています。


私たちは、平成22~26年度の農水省プロジェクトにおいて、ヒトリソソーム酵素を大量発現する組み換えカイコの作製に成功しました。当面の目標は、日本人に多い遺伝病である「カテプシンA欠損症」の治療薬の開発です。これまでに、正常なヒトカテプシンAを絹糸腺でつくる組み換えカイコを作製し、患者さんの皮膚由来の線維芽細胞を用いた実験において、カイコ由来のヒトリソソーム酵素に治療効果があることを見出してきました。


研究費サポートのお願い

次のステップとして、組み換えカイコの繭からヒトリソソーム酵素を精製して、患者さんとよく似た症状を示す「カテプシンA欠損症モデルマウス」に対する治療効果を調べていきたいと考えています。しかし、組み換えカイコの繭(1,000個程度)やヒトリソソーム酵素精製のための試薬を購入する資金が不足しており、このままでは研究を進めていくことが困難です。そこで今回、クラウドファンディングに挑戦することを決意しました。

今回の研究が成功すれば、リソソーム病に苦しむ患者さんたちにお届けする、安全で、低コストな治療薬の実現に、一歩近づくことができます。まだまだ多くのハードルを越えなければなりませんが、日本発の組み換えカイコで生産するヒトリソソーム酵素で、より多くの患者さんたちの力になりたいと思い、研究を進めております。私たちの掲げる「新蚕業革命」、ぜひ一緒に実現させていきませんか?ご支援のほど、どうぞ宜しくお願いいたします。



挑戦者の自己紹介

徳島大学大学院医歯薬学研究部の伊藤孝司(Ito Koji)と申します。大学院博士課程では、ニクバエに対する変態ホルモンの作用機構の研究を行い、薬学博士号を取得しました。10年間は都医学研究所・研究員として、また16年前から徳島大学大学院薬科学教育部医薬創製教育研究センターの教授として、研究室のメンバーと共にリソソーム病の病態解明や治療法開発研究に従事してきました。ここ数年間は、昆虫生化学の研究歴を活かし、カイコで生産する組換えヒトリソソーム酵素をリソソーム病の治療薬にしたい!と目論んでいます。

academistJounalに掲載中のインタビュー

研究計画

以下のスケジュールで研究を進めていきます。

2016年08月 クラウドファンディング挑戦
2016年12月 実験開始
2017年03月 学会発表@日本薬学会
2017年06月 論文執筆
2017年08月 論文投稿

リターンの説明

1,000円(税抜)

注目のリターン:研究報告レポート

  1. 研究報告レポート 
  2. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

研究報告レポートとカイコの画像(上記写真はサンプルです。)をご登録いただいたメールアドレスまでお送りいたします。今後とも研究の進展にぜひご注目ください。

現在、12人のサポーターが支援しています。

( 数量制限無し )

3,000円(税抜)

注目のリターン:ポストカード3枚(コメント付き)

  1. ポストカード(3枚:コメント付き) 
  2. 研究報告レポート 
  3. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

カイコの画像をポストカードの大きさに印刷したものを3枚お送りいたします。私の一言コメントも添えておりますので、お楽しみにお待ちください。

現在、8人のサポーターが支援しています。

( 数量制限無し )

5,000円(税抜)

注目のリターン:カイコポロシャツ

  1. カイコポロシャツ 
  2. ポストカード3枚(コメント付き) 
  3. 研究報告レポート 
  4. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

胸元にカイコの成虫マークがプリントされたポロシャツ(ブラック)をお送りいたします。academist限定のポロシャツです。カラーはブラック限定ですので、S、M、L、LLよりサイズをお選びください。

現在、26人のサポーターが支援しています。

( 数量制限無し )

10,000円(税抜)

注目のリターン:サイエンスカフェ参加チケット

  1. サイエンスカフェ参加チケット 
  2. ポストカード3枚(コメント付き) 
  3. 研究報告レポート 
  4. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

サイエンスカフェにご招待いたします。研究進捗から今後の展望まで丁寧に解説いたしますので、ぜひお越しください。2016年12月の土曜日に徳島で、2017年3月中旬に東京で開催いたします。

現在、13人のサポーターが支援しています。

( 数量制限無し )

30,000円(税抜)

注目のリターン:カラフルな空の切り繭

  1. カラフルな空の切り繭 
  2. サイエンスカフェ参加チケット 
  3. ポストカード3枚(コメント付き) 
  4. 研究報告レポート 
  5. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

カラフルな空の切り繭(白色、黄色)をお送りいたします。20名様限定リターンですので、お早めにお申込みください。

現在、4人のサポーターが支援しています。

( 限定20個 )

50,000円(税抜)

注目のリターン:論文謝辞にお名前掲載

  1. 論文謝辞にお名前掲載 
  2. カラフルな空の切り繭 
  3. サイエンスカフェ参加チケット 
  4. ポストカード3枚(コメント付き) 
  5. 研究報告レポート 
  6. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

論文の謝辞に支援者の皆様のお名前を記載し、別刷をメールにてお送りいたします。お届けまでに少し時間はかかるかもしれませんが、末長く応援いただけると幸いです。

現在、6人のサポーターが支援しています。

( 限定7個 )

100,000円(税抜)

注目のリターン:全部セット

  1. 伊藤教授とのディスカッション権(1時間) 
  2. 論文謝辞にお名前掲載 
  3. カラフルな空の切り繭 
  4. サイエンスカフェ参加チケット 
  5. カイコポロシャツ 
  6. ポストカード3枚(コメント付き) 
  7. 研究報告レポート 
  8. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

今回ご用意したリターンを全てお送りいたします。また、カイコに関する議論を行う時間を設けさせていただきます。徳島の場合は別途日程調整を、東京の場合にはサイエンスカフェの前後の時間帯でお願いいたします。

現在、2人のサポーターが支援しています。

( 限定3個 )

サポーターからの応援メッセージ 50 件中 1-10 件を表示


おーちゃんママ

おーちゃんママさん

応援しています。

2016-10-25 11:04:11

おーちゃんママ様
追加のご支援をいただき、大変ありがとうございます。研究室員ともども、これからも頑張りますので、応援くださるよう、宜しくお願いいたします。

xohashi

xohashiさん

応援しております。

2016-10-25 04:12:00

xohashi様
私達の学術系クラウドファンディング研究プロジェクトをご支援くださり、大変ありがとうございました。組み換えカイコで生産する医薬品の実用化に向けて、さらに研究を進めていきたいと存じます。これからも応援くださるよう、宜しくお願いいたします。

横井

横井さん

私も研究者です。いい仕事になることを期待しています。

2016-10-24 09:28:15

横井様
研究者のお立場から、ご支援くださり大変ありがとうございます。遺伝子組み換えカイコによる難病治療薬の実用化に向けて、さらに努力していきたいと存じます。これからも応援くださるよう、宜しくお願い申し上げます。

T-Aoki

T-Aokiさん

ご研究中のリソソーム病に限らず、希少な病に苦しむ方
は、全て併せればかなりの数に上る筈です。
しかし、あえて工業製品になぞらえると、一つ一つの病
に対する治療薬は、量産品ではなくカスタムメードの一
品物に近い規模にしかならず、既存の製薬会社が二の足
を踏んでいる現状にも納得せざるを得ません。
そんな中で、かつて日本が得意とし、現在も宿主しなが
らも存続できている養蚕技術を活かした研究は一筋なが
ら図太く眩い光明と思います。
目標達成とのことで安心しておりましたが、新株創出を
得てセカンドゴールを設定されるとの由、僅かばかりで
恐縮ですが、お役立て頂ければ幸いです。
一時は隆盛を極めた養蚕業も衰退に向かって久しく、貴
ご研究も今だからできる、今成功させて道筋を造れなけ
れば次は無いかもしれない、際どいところで訪れた千載
一遇・一挙両得のチャンスと思います。 是非、頑張っ
て下さい。


これから支援をお考えの方へ:
今回は既に成立済のプロジェクトでのセカンドゴール設
定という形になっていますが、All or Nothing方式の
academistでは際てて適切なご判断と思います。
追加分について新規プロジェクトを起こすことも考えら
れますが、成立が約束されたものではありませんから。
支援はしたいがリターンに欲しいものがないのなら、
1000円のリターンを購入し、あとは予算額との差額を追
加支援の方に入れませんか? 追加支援分には消費税は
かからず、少しでも先生のお手許に届く金額を増やせます。

2016-10-20 22:56:15

T-Aoki様
この度は、私共の遺伝子組み換えカイコを利用する難病治療薬開発を目指す、クラウドファンディング研究プロジェクトに対しご支援と、今なぜ組み換えカイコが、日本発の新規バイオ医薬品の生産基材として開発する社会的意義があるのかをふまえた、熱烈な応援メッセージをくださり、大変ありがとうございます。まさに私共が進めていきたい方向性ですので、一層気合を入れて取り組みたいと存じます。
また追加でご支援をお願いする上での、ご助言についても紹介くださり、重ねて御礼申し上げます。
プロジェクト研究の開始後も、応援くださるよう、宜しくお願い申し上げます。

Takeyuki  Akiyama

Takeyuki Akiyamaさん

応援しています。頑張ってください!

2016-10-18 22:19:46

Takeyuki Akiyama様
お世話になっております。私どもの1stゴール達成後に、さらにご支援くださり、大変ありがとうございます。組み換えカイコを用いるリソソーム病治療薬の実現に向けて、非常に勇気づけられます。これからも頑張りますので、引き続き応援のほど、宜しくお願い申し上げます。

安藤

安藤さん

お力を存分に発揮されて、プロジェクトが成功することを祈っています!

2016-10-18 15:56:22

安藤様
この度は、私達の、遺伝子組み換えカイコを用いるリソソーム病治療薬開発を目指す研究プロジェクトに対し、ご支援くださり、大変ありがとうございました。実用化に一歩でも近づけるよう、努力していきたいと存じます。これからも応援くださいますよう、宜しくお願い申し上げます。

kmatsuoka

kmatsuokaさん

北風君のJCI、僕のいたときより格段に進展しているこ
とに驚きました。
益々の研究の発展をお祈りいたしております。

2016-10-15 22:17:01

kmatsuoka様
スペインでご活躍のことと存じます。Matsuoka君が携わってくれた大学発の研究成果が、いまだに治療薬の無いライソゾーム病患者様にお届けできる新薬につながる可能性があります。またこの度は、研究室で進めている、遺伝子組み換えカイコを用いるライソゾーム病の酵素治療薬開発を目指す研究プロジェクトを海外からご支援くださり、大変ありがとうございます。これからも応援くださるよう、よろしくお願いいたします。

Tak Mukohira

Tak Mukohiraさん

少額ですが、使ってください。

2016-10-15 20:36:07

Tak Mukouhira様
平素色々とお世話になっております。この度は、私共の、遺伝子組み換えカイコを利用するライソゾーム病治療薬開発を目指す、クラウドファンディング研究プロジェクトをごご支援くださり、大変ありがとうございます。これからも応援くださいますと幸いです。宜しくお願いいたします。

Jun Omata

Jun Omataさん

ライソソーム病疾患系統の患者会を支援する側として耳
にしておりました。最近は所属している分析機器業界で
もライフサイエンスに注目しておりますが、成果と言う
意味では人材や資金不足の側面も多く一般から支援を募
るスタイルが普及しつつ有ると言えどもなかなか思うよ
うに行かないと聞き及んでおります。どうしても成果無
しには腰の重い企業や研究機関では有りますが、企業の
末端の一人としてもこれが少しでも成果に繋がると期待
して寄付します。どうか宜しくお願いします。

2016-10-15 17:24:05

Jun Omata様
この度は、私共の、遺伝子組み換えカイコを活用する、ライソゾーム病治療薬開発を目指すクラウドファンディング研究プロジェクトをご支援くださり、大変ありがとうございます。医療関連以外の企業人の方が、大学発の学術系CFにご賛同し個人的にご寄付いただけますことは、心強い限りです。これからも様々な分野の企業の方々にご賛同いただけるよう、成果を上げていきたいと存じます。これからも応援くださいますよう、宜しくお願い申し上げます。

sawagani

sawaganiさん

応援しています。頑張ってください!

2016-10-13 11:52:05

sawagani様
私共のクラウドファンディング研究プロジェクトをご支援くださり、ありがとうございます。これからも応援よろしくお願いいたします。

50 件中 1-10 件を表示
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このプロジェクトは、
2016年10月25日 19時00分までに目標金額 1,000,000円を達成した場合のみ、決済が確定します。

お支払について

academistでのお支払はクレジットカード(VISA, Mastercard)をご利用頂けます。


銀行振込をご希望の方は、info@academist-cf.comまでご連絡ください。

セキュリティについて

当サイトはSSL暗号化通信に対応しておりますので、入力した情報は安全に送信されます。

SSL GMOグローバルサインのサイトシール
1,000円(税抜)
  1. 研究報告レポート 
  2. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

12人が支援しています。
( 数量制限無し )

3,000円(税抜)
  1. ポストカード(3枚:コメント付き) 
  2. 研究報告レポート 
  3. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

8人が支援しています。
( 数量制限無し )

5,000円(税抜)
  1. カイコポロシャツ 
  2. ポストカード3枚(コメント付き) 
  3. 研究報告レポート 
  4. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

26人が支援しています。
( 数量制限無し )

10,000円(税抜)
  1. サイエンスカフェ参加チケット 
  2. ポストカード3枚(コメント付き) 
  3. 研究報告レポート 
  4. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

13人が支援しています。
( 数量制限無し )

30,000円(税抜)
  1. カラフルな空の切り繭 
  2. サイエンスカフェ参加チケット 
  3. ポストカード3枚(コメント付き) 
  4. 研究報告レポート 
  5. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

4人が支援しています。
( 限定20個 )

50,000円(税抜)
  1. 論文謝辞にお名前掲載 
  2. カラフルな空の切り繭 
  3. サイエンスカフェ参加チケット 
  4. ポストカード3枚(コメント付き) 
  5. 研究報告レポート 
  6. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

6人が支援しています。
( 限定7個 )

100,000円(税抜)
  1. 伊藤教授とのディスカッション権(1時間) 
  2. 論文謝辞にお名前掲載 
  3. カラフルな空の切り繭 
  4. サイエンスカフェ参加チケット 
  5. カイコポロシャツ 
  6. ポストカード3枚(コメント付き) 
  7. 研究報告レポート 
  8. オリジナルカイコ画像(1枚:電子版) 

2人が支援しています。
( 限定3個 )